Ascidian Therapeutics – ბოსტონში დაფუძნებულმა ბიოტექნოლოგიურმა კომპანიამ, რომელიც ორიენტირებულია ადამიანის დაავადებების მკურნალობაზე რნმ-ის გადაწერით, Series A რაუნდში $40 მლნ მოიზიდა.
კომპანია აპირებს გამოიყენოს თანხები თავისი წამყვანი პროგრამის, რნმ ეგზონის რედაქტორის გამოყენებას Stargardt დაავადების ან სხვა ABCA4 რეტინოპათიების პროგრესირების შესაჩერებლად და კომპანიის მილსადენის დამატებით პროგრამებს.
ასციდიანი აყალიბებს რნმ-ის რედაქტორებს, რათა შეცვალოს მრავალი მუტაციური ეგზონი ერთდროულად. ამ პლატფორმის გამოყენებით Ascidian-ს შეუძლია შეცვალოს გენები ძალიან დიდი ვირუსულ ვექტორებში და გენებში მაღალი მუტაციური ვარიაციების შესაფუთად, რითაც განიხილავს გართულებული გენეტიკური დაავადებების გამომწვევ მიზეზებს, რომლებიც მიუწვდომელია მიმდინარე გენური თერაპიისა და ბაზის რედაქტირების მიდგომებისთვის. იმის გამო, რომ ასციდიანის ტექნიკა არ შემოაქვს ეგზოგენურ ფერმენტებს, მცირდება არასასურველი იმუნური რეაქციების რისკი. და რადგან ის არ ცვლის დნმ-ს, მიზანმიმართული ეფექტის რისკი მცირდება.